2年后，欧洲首个干细胞疗法在英国获批

2015年2月，意大利知名药企Chiesi开发的干细胞疗法产品Holoclar获得欧盟委员会有条件批准，用于物理或化学因素所致眼部灼伤导致的成人中重度角膜缘干细胞缺乏症（limbal stem-cell deficiency，LSCD）。Holoclar是西方国家首个获批的含有干细胞的先进治疗产品，也是首个用于治疗LSCD的产品。

LSCD是一种可以致盲的罕见病症，欧洲每10万人中有3.3例LSCD患者。Holoclar是一种活组织产品，类似于一个隐形眼镜，其活性物质为“离体扩增（ex-vivo）的包含干细胞的自体人角膜上皮细胞”，由取自患者角膜未受损区域的一小片活组织制备并在实验室利用细胞培养技术生长而成，可用于替代受损的角膜细胞。其中，角膜缘干细胞负责角膜上皮的连续再生和维持。通过在眼球重建干细胞储备，Holoclar能够启动正常的角膜细胞生长和维持。

Holoclar不仅能够作为角膜移植的替代疗法，也可以在大范围眼部损伤的情况下增加角膜移植成功的概率。在临床试验中，Holoclar能够修复眼部角膜损伤，并改善或解决疼痛、畏光等症状，同时可改善患者的视敏度。Holoclar必须由经过培训的合格医生进行管理，并仅限于医院使用。

NICE此次批准Holoclar也有一些使用限制，比如，Holoclar一般仅可用于合适患者的一只眼睛。如果患者的两只眼睛都受到LSCD的影响，只有在患者没有足够组织进行自体结膜角膜缘移植术（CLAU）的情况下才可两只眼睛同时接受Holoclar治疗。

Holoclar治疗一只眼睛的定价是8万英镑，不过Chiesi同意给NHS提供一定的折扣。Chiesi指出，Holoclar可以减少对外部供体的需求，减少对供体眼睛的损害。

细胞疗法是一种区别于传统小分子和生物药的新药物形态，是一种有生命的“活”药，进入人体内之后也不像传统药物那样随着人体代谢和排泄而“药物”浓度越来越低。CAR-T虽然与干细胞疗法不同，但也是细胞疗法的范畴，是肿瘤临床治疗的革命性手段。7月12日，诺华CAR-T疗法CTL-19被FDA专家一致推荐批准也意味着这种细胞疗法将在临床上得到广泛使用。

11月17日在上海举行的“国际细胞治疗上海峰会”将会邀请CTL-019的临床开发负责人Stephan Grupp教授（美国费城儿童医院）以及纪念斯隆·凯特琳癌症中心、MD安德森癌症中心等全球顶级肿瘤医院的顶级专家一同参会交流，更有来自全球三大药监机构对以CAR-T为代表的细胞疗法的监管思路分享，精彩不容错过。

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