近期干细胞疗法重磅级研究一览！

（作者：T.Shen 来源：生物谷）

近年来，科学家们在干细胞疗法领域取得了众多突破性的研究进展，本文中谷君对近期干细胞疗法的相关研究进行整理，分享给各位！

【1】干细胞疗法改善瘫痪患者运动功能

近日，美国生物技术公司Asterias Biotherapeutics公布了其针对脊髓损伤的新型干细胞疗法AST-OPC1在6名完全瘫痪的患者中的1/2a期临床试验的最新数据，这些患者在接受了1000万个细胞注射9个月后，其中3名患者的手臂、手掌和手指运动功能出现明显的进步。AST-OPC1在该试验中也展现了良好的安全性，没有出现任何严重副作用。这些数据在波士顿举行的国际干细胞研究学会（International Society for Stem Cell Research）2017年会上得到了公布。

脊髓损伤（spinal cord injury）是一种较为常见的、但是后果严重的外伤。数据显示，我国每年脊髓损伤的患者人数超过12万人。脊髓损伤通常会造成受伤部位以下部分或全部瘫痪，使患者终身残疾。 高位损伤，如颈椎受伤患者生活无法自理，给患者及其家庭带来严重的负担。

Asterias公司开发的新型干细胞疗法AST-OPC1是一种由人胚胎干细胞分化而来的少突胶质细胞前体细胞。动物实验发现，这种前体细胞能够在脊髓受伤部位发挥多种修复作用，包括分泌神经营养因子、促进血管形成以及刺激神经轴突上的髓鞘再生。在脊髓损伤的动物模型中，AST-OPC1能够有效改善四肢的运动功能。

【2】神经干细胞疗法或有望治疗机体脊髓损伤

新闻阅读：Neural stem cell therapies could eventually play a role in treating spinal cord injuries

近日，来自卡塔尔、美国、埃及等多个国家的研究人员通过研究发现，在注射神经干细胞的数个月后，大鼠损伤的脊髓结构就会表现出组织再生的迹象；来自卡塔尔大学生物医学研究中心的研究者Hany Marei表示，据估计，全球大约有250万人会因多种类型事故和跌落而患上脊髓损伤，我们还需要进行更多研究来调查干细胞在治疗包括脊髓损伤等多种类型神经疾病上的潜力。

研究小组从大脑嗅球结构中分离到了特殊的神经干细胞，这些干细胞能够特异性地分化成为神经组织，当患者进行手术分离脑部肿瘤期间研究者就能够从患者大脑中分离出嗅球结构；这项研究中，研究者首先对神经干细胞进行遗传工程化操作使其携带一种能够在显微镜下发荧光的蛋白，随后对这些干细胞进行培养，他们发现这些干细胞能够分化成为多种类型的神经系统细胞。

【3】JAHA：干细胞“补丁”或有望成功治疗心力衰竭

doi：10.1161/JAHA.116.003918

近日，一项刊登在国际杂志Journal of the American Heart Association上的题为“Phase I Clinical Trial of Autologous Stem Cell–Sheet Transplantation Therapy for Treating Cardiomyopathy”的研究报告中，来自日本的科学家们通过研究发现，利用患者自身的肌肉干细胞来修复损伤的心脏或许能够改善患者心力衰竭的症状。

文章中，研究者利用来自心力衰竭患者自身大腿肌肉的细胞制造出了新型的“补丁”（patches），随后他们将这些补丁粘贴到了患者受损心脏的表面；接受疗法的27名患者的运动能力均被限制了，而且其对常用的心力衰竭疗法并无反应，同时这些患者并未出现术后主要的并发症，当其受损心脏贴上补丁后1年，其在运动能力和心脏功能方面都得到了明显的改善。

目前有多种能够治疗心力衰竭的疗法，包括药物、可植入性设备以及心脏移植术，当然这些疗法或许并不是最好的长期选择，而利用患者自身的细胞来对损伤的心脏组织进行修复和再生或许是一种潜在的方法。

【4】重磅！脐带干细胞可用于治疗先天性心脏病！

原文出处：Stem cell therapy could help mend the youngest of broken

研究人员已经发现来自脐带的干细胞可能是下一代自体移植物的关键所在，可以减少新生儿因为患有某些先天性心脏病而需要接受的手术的数量。

先天性心脏病（CHD）是最常见的出生缺陷。单单英国每年就有4000名新生儿被诊断患有CHD，由于治疗和护理技术的进步，现在已经由8/10的CHD患儿可以健康长大。

然而这些疾病的唯一治疗方法就是修复性手术——用一块叫做移植物的组织替代受损组织。由于儿童的心脏常常会长大超出修复的移植物，因此儿童在童年期间需要反复进行手术。

现在，来自布里斯托大学布里斯托心脏研究所的的Massimo Caputo和Paolo Madeddu教授利用脐带和胎盘干细胞培养出了一种细胞移植物，能够像活组织一样生长，因此它可以与儿童心脏组织一起生长。这意味着这种新型移植物可以替代需要移植更大移植物的多次手术，因为儿童的心脏只需要一次手术就可以长好。

【5】Science子刊：干细胞衍生细胞或有望治疗先天性再生障碍性贫血

DOI：10.1126/scitranslmed.aah5645

近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自波士顿儿童医院干细胞研究项目的研究人员首次利用患者自身的细胞开发出了类似于骨髓细胞的细胞类型，随后研究人员利用这些新型细胞进行研究鉴别出了治疗罕见血液疾病的潜在疗法。

文章中，研究人员对来自两名先天性再生障碍性贫血(DBA)患者机体的血液祖细胞进行研究，DBA事一种罕见的严重血液障碍，主要表现为患者机体骨髓无法制造足量的能够携带氧气的红细胞。首先研究人员将患者机体的部分皮肤细胞转化成为诱导多能干细胞（iPSCs），随后利用ipsCs来制造血液足细胞，并且在这种祖细胞中装载高通量的药物筛选系统，通过对含有1440种化合物文库进行筛选，研究人员在培养皿中发现了多种具有潜力的化合物，其中一种名为SMER28的化合物就能够帮助活的小鼠和斑马鱼开始大量制造红细胞。

【6】Science子刊：科学家开发出革命性疗法 利用人类干细胞来治疗胶质母细胞瘤

doi：10.1126/scitranslmed.aah6510

日前，一项刊登于国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自北卡罗来纳大学的研究人员通过研究开发出了一种革命性的疗法来治疗胶质母细胞瘤，胶质母细胞瘤是一种常见的恶性脑癌；文章中，研究者描述了如何利用来自人类皮肤细胞制造的干细胞来捕捉并且杀灭人类脑癌细胞，这也是如今临床疗法最关键且具有里程碑意义的一个步骤。

去年，研究人员Shawn Hingtgen及其同事利用特殊技术成功将小鼠的皮肤细胞转化成为干细胞，并且成功杀灭了人类的脑癌细胞，使得患者的生存率增加了160%至220%（根据不同的肿瘤类型）；如今研究人员不仅发现该技术能够利用人类细胞进行研究，还发现该技术能够快速帮助生存中值不到18个月的患者改善其生存率，能够使得30%的患者的生存率延长至2年以上。研究者表示，速度是至关重要的，通常情况下我们需要花费数周时间才能够将人类皮肤细胞转化成为干细胞，但脑癌患者往往等不了数周甚至数个月来接受新的疗法，而本文研究中研究人员实现了快速产生干细胞并且应用到患者机体中的目的。

【7】J Pediatr：脐带血干细胞有助治疗支气管肺发育不良

doi：10.1016/j.jpeds.2013.12.011

早产儿有增加患上支气管肺发育不良(bronchopulmonary dysplasia， BPD)的风险，其中BPD是一种严重的肺部疾病，也是死亡和长期并发症产生的一种主要原因。

在一项新的研究中，来自韩国三星医学中心和三星生物医学研究所的Won Soon Park博士和同事们在I期临床试验中将源自人脐带血的间充质干细胞气管内移植到有更高风险患上BPD的9名极早产儿(very preterm infant， 胎龄为24到26周)体内。所有接受这种治疗的婴儿耐受性良好，没有任何直接的严重副作用。

33%的接受这种治疗的婴儿患上中度支气管肺发育不良(moderate BPD)，没有人患上重度支气管肺发育不良(severe BPD)，而72%的配对的对照组 (matched comparison group)婴儿患上中度支气管肺发育不良和重度支气管肺发育不良。

极早产儿的另一个严重副作用是需要进行外科手术的早产儿视网膜病变(retinopathy of prematurity)，在经受治疗的婴儿体内，这种副作用往往更少发生。

【8】Nat Commun：突破！科学家成功开发出新版本干细胞 或具有强大的治疗潜力

doi：10.1038/NCOMMS13724

最近，一项发表在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自北卡罗来纳州立大学、中国郑州大学第一附属医院等机构的研究人员通过研究开发出了一种合成版本的新型心脏干细胞(Cardiac stem cell， CSC)，相比天然干细胞而言，这些合成细胞能够提供一定的治疗潜力，同时还能够降低干细胞疗法相关的疾病风险，此外研究者开发的这种新型干细胞还具有一定的稳定性，该技术有望帮助开发其它类型的干细胞。

干细胞疗法能够通过促进机体内源性修复来发挥作用，也就是说，其能够通过分泌一些旁分泌因子（paracrine factors）来帮助损伤的组织进行修复，这些旁分泌因子包括蛋白质和遗传物质，当干细胞疗法能够对疾病进行有效治疗时，往往也会诱发机体肿瘤的生长和免疫排斥反应的产生，此外这些干细胞自身都非常脆弱，在其被使用之前需要进行包括储存等一系列重要的过程。

研究者Ke Cheng表示，我们通过联合研究开发除了一种新型版本的心脏干细胞，这类干细胞能够在很多现成的应用程序中使用。研究者利用多聚乳酸-聚羟基乙酸（PLGA）开发出了一种模拟细胞的微粒（CMMP），PLGA是一种具有生物可降解和生物相容性的多聚物，随后研究者从培养的人类心脏干细胞中收获生长因子蛋白，并将这种生长因子蛋白加入到PLGA中，最终就成功地给这些PLGA颗粒覆盖上了心脏干细胞的薄膜。Cheng说道，我们可以将“货物”和干细胞外壳包装到可进行生物降解的颗粒中去。

【9】首个临床试验！ 科学家利用异体造血干细胞来治疗阿尔兹海默氏症

新闻阅读：First U.S. clinical trial using adult allogeneic stem cells to treat Alzheimer's disease

近日，来自艾默里大学和加利福尼亚大学的研究人员通过进行研究评估了异体造血干细胞治疗因阿尔兹海默氏症导致的轻度至中度痴呆症的安全性、耐受性及初期效果，目前这项研究是科学家们首次利用基于干细胞的疗法来进行的临床试验。

随机单盲安慰剂对照研究利用了Stemedica细胞技术公司（Stemedica Cell Technologies）及其子公司Stemedica International开发的一种疗法，其中包括将来自健康人群机体的干细胞移植到研究对象机体中。

这项研究中，研究者计划招募大约40名研究对象，根据美国神经系统交流障碍及中风研究所、阿尔兹海默氏症及相关阿尔茨海默氏症协会的标准，这些研究对象在被招募前至少三个月被诊断为因阿尔兹海默氏症引发的轻度至中度痴呆症。

研究者Ihab Hajjar博士表示，由于目前治疗阿尔兹海默氏症疾病的疗法选择有限，因此干细胞疗法或许可以为有效控制且治疗这种疾病提供新的思路和希望；Ihab Hajjar作为这项临床试验的参与者，他说道，我们进行这项研究的目的就是阐明利用干细胞疗法治疗阿尔兹海默氏症的安全性和疗效，当然我们也非常高兴成为Stemedica International公司临床试验的一个研究点。

【10】Neurology：干细胞治疗渐冻人症可能是安全的

DOI：10.1212/WNL.0000000000002889

一项针对肌萎缩侧索硬化（ALS）患者进行的II期临床试验表明，将人类干细胞植入脊髓可能安全的进行。这项研究2016年6月29日在线发表于美国神经病学学会医学期刊《Neurology》。虽然这项研究并非设计为确定治疗是否有效，但研究人员注意到，治疗没有减缓疾病的进展。

ALS是一种大脑和脊髓中运动神经元进行性变性退化的疾病，也被称作渐冻人症。患者会逐渐失去对肌肉的控制能力，包括呼吸和吞咽，最终死亡。目前还没有疗法能够阻止这种疾病的发展。

“虽然存在两个与治疗有关的严重并发症，但与更良性的疾病相比，治疗ALS患者的可接受风险水平相对较高。”美国神经病学学会成员、埃默里大学医学院神经病学教授Jonathan D. Glass博士说道。

这项研究在3个大学医院进行，15位ALS患者参与。所有参试患者的初始ALS症状发生都在两年以内。参试者被分成5个治疗组，所接受注射的干细胞剂量逐步增加。这项试验是非盲的，意味着参试者知道他们所接受的是活跃的干细胞治疗。

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