美国FDA重磅指南：大部分癌症药物研究可不使用安慰剂对照

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近日，美国食品和药物管理局（FDA）发布了指导草案，要求制药公司在开展试验性药物与安慰剂对照临床试验之前慎重考虑，只在某些情况下使用安慰剂对照。

对癌症药物的临床测试给研究人员带来了极大的现实和伦理挑战，特别是对于那些具有有效治疗方法的恶性肿瘤类型。保持试验的双盲也可能是困难的，因为当患者接受药物治疗后毒性发生的快速而明显时，结果已显而易见。

美国FDA确实也提到，安慰剂对照试验可以用于将一种在研药物添加到标准护理药物的研究中，也可以用来支持基于主观终点（如病人报告的结果）的标签申请。

FDA表示，当存在有效药物可用时，积极的药物对照比安慰剂更可取，并指出允许医生选择标准疗法作为对照的做法。

另一种解决方案是在安慰剂和积极的标准疗法对照中加入研究药物，然后在所谓的附加试验中对这两种治疗组进行比较。

由于癌症药物的毒性，患者和研究人员常常可以猜测出，在安慰剂对照试验中哪些治疗是有效的，使盲法无效。不良事件或进展后继续设盲研究也会给病人带来真正的危险。那些在安慰剂组中遭受不良反应的人可能会接受不必要的、有害的治疗，而在疾病进展后继续盲法研究可能会延迟有效的标准治疗的开始时间。

FDA表示，当现实环境中存在有效的标准疗法时，在疾病复发或进展时不再继续盲法试验是特别重要的。

制药商还应在研究协议中详细解释其设盲计划。如果在疾病进展后继续设盲，根据FDA的指南草案，患者知情同意文件应具体说明这种方法的风险。

该指南出台之际，正值美国FDA努力改变临床替代终点使用和持续试验的计划中，而这些想法的目的都是为临床试验提供更大的灵活性。（新浪医药编译/David）

文章、图片参考来源：

1、FDA cautions drugmakers on using placebos in cancer drug studies

2、Hematologic Malignancy and Oncologic Disease: Considerations for Use of Placebos and Blinding in Randomized Controlled Clinical Trials for Drug Product Development Guidance for Industry