【正清分享】罕见病药物研发上市利好不断！继目录出台后，药品审评审批确定加快步伐
继5月22日国家卫生健康委员会等5部门联合制定并发布了《第一批罕见病目录》后，5月23日国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会发布关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告(2018年第23号)，为提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序，提出了五项最新事宜，其中对罕见病药品的研发及进口产品注册方面都给予了更多优惠。
1983年美国针对罕见疾病的治疗药物、诊断试剂或预防手段专门出台了《孤儿药法案》。由于罕见病发病率低，其药物的研发回报往往不及常见病药物，美国、欧盟、日本等许多国家和地区先后出台了针对罕见病药物上市的福利措施，以鼓励药物研发机构对此类药物投入更多的研发精力。近年来，我国也对罕见病治疗及其药物研发给予了更多重视和支持。
2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出要“支持罕见病治疗药品医疗器械研发…罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请”，以加快罕见病药品医疗器械的上市审评审批。
2018年5月23日，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会进一步联合发布关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告(2018年第23号)，为提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序，又再提出五项最新事宜。
首先，进一步落实药品优先审评审批工作机制，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，国家食品药品监督管理总局药品审评中心(以下简称药审中心)建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。
其次，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。
此次发布的五项相关事项中，针对“严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品”无论是在研品种还是申请进口注册的药品，都给予了充分的重视，日后相关产品在国内上市的进度将大大提升。
在《第一批罕见病目录》发布后，立刻引来了不少关注罕见病药物领域的业内人士的目光。有专家表示，目前国内并没有罕见病的定义，虽然只有121种，但已是迈出了罕见病事业非常重要的一步。仅一天过去了，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员从药品注册审评审批的层面，再次给予罕见病药物更多关注，可见国家鼓励发展罕见病药物正在逐步完善相关制度。
本次发布的新政，还对药品安全的监管工作提出了新要求：基于产品安全性风险控制需要开展药品检验工作。药品临床试验申请受理后，药审中心经评估认为需要检验的，提出检验要求，通知申请人在规定时间内自行或委托检验机构对临床试验样品出具检验报告；药审中心经评估认为无需检验的，不再通知开展检验工作。2017年12月1日前受理的药品临床试验申请，药审中心经评估认为无需检验的，通知相关检验机构终止检验并继续审评审批工作。检验机构已作出不符合规定的检验结论的，药审中心不批准其临床试验申请。
此项目的在于进一步加强药品安全管理，把药品的检验工作从生产安全，提前到了在临床阶段上来，是国家层面对药品安全更加重视的体现。
此外，第四项：取消进口药品再注册核档程序，进口药品再注册申请受理后，全部资料转交药审中心审评审批。对于本公告发布前已受理的进口药品再注册申请，包括进口再注册核档意见为无需质量标准复核的注册申请，统一转入药审中心进行审评审批。将目前由国家药品监督管理局作出的各类临时进口行政审批决定，调整为由药审中心以国家药品监督管理局名义作出。
第五项：对《进口药品注册证》和《医药产品注册证》实施新的编号规则，进口药品再注册及补充申请获得批准后，不再重新编号。
上述两项内容，目的在于进一步整合药品监管工作，是简政放权的进一步落实的措施。
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