【医药达沃思】CFDA再放大招：急需用药特事特办，患者有望尽快获得试验用药
12月20日，CFDA发布《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法》征求意见稿，明确了什么是拓展性同情使用临床试验用药物和拓展性临床试验的目标人群。 对某种特定情况下可考虑使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者，对用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的创新药可以有条件批准上市。
这是对中办、国办下发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中关于支持拓展性临床试验的要求、以及关于加快临床急需药品审评审批的要求的具体落实，同时体现了在新形势下对于医药行业的政策助推，以及对患者在政策、技术层面的关怀，为CFDA的行动力点赞！
以下三种情况可考虑使用尚未得到批准上市的药物：
（一）患者因不符合试验入组/排除标准而不能参加新药注册临床试验；
（二）因地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验；
（三）注册临床试验已经结束但该研究药物尚未获批在中国上市，且已有的研究数据初步显示该药在中国拟注册适应症人群中可能的有效性和安全性。
注册申请人需向CDE申请开展拓展性临床试验，获得批准后方可实施。且拓展性临床试验的研究数据一般不作为注册申请的主体资料，但是可以作为支持性的安全性数据包含在注册申报的资料中。
在拓展性临床试验期间，原则上不允许注册申请人对临床试验用药物收费。申请拓展性临床试验的药物应已获得初步的有效性、安全性数据。
药审中心收到申请资料后，将对资料进行审查，就是否批准，着重考虑如下几点：
（一）目标人群是否患有危及生命或影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病；
（二）申请拓展性临床试验的药物是否已取得初步的有效性、安全性数据；
（三）拓展性临床试验是否会妨碍研究用药在中国的研发及注册进程，如是否会影响注册临床试验的患者招募等。申请人需确保注册临床试验的顺利开展以收集充分的有效性和安全性数据以支持产品顺利上市惠及更多的患者。如果拓展性临床试验影响到注册临床试验的顺利开展则药审中心有权要求停止拓展性临床试验。
“办法”还要求药审中心应在30天内完成审评，并就是否通过均给出解释。
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