双喜！罗氏两款药物同时获 FDA 批准，用于治疗特定类型的肺癌和罕见血癌
11月7日，瑞士罗氏集团宣布，旗下两款药物同时获 FDA 批准，分别用于治疗特定类型的肺癌和罕见血癌。
Alecensa（alectinib）获 FDA 批准，用于一线治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。
此项批准是基于 ALEX III 期临床研究结果。ALEX 研究结果显示，相较于克唑替尼，Alecensa 可将疾病进展或死亡风险降低47%（HR=0.53, 95% CI: 0.38, 0.73, p<0.0001）。Alecensa 治疗组的中位 PFS 为 25.7个月（95% CI: 19.9——未达到），对照组为10.4个月（95% CI: 7.7, 14.6）。Alecensa 的安全性数据与既往研究一致。研究还显示，相较于克唑替尼，Alecensa 可将中枢神经系统中疾病进展的风险降低 84%（HR=0.16, 95% CI: 0.10, 0.28, p<0.0001）。1
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning 博士表示：
我们的目标是开发出比当前标准疗法更加显著有效的药物。我们的关键研究发现，相较于克唑替尼，Alecensa 可显著延长患者的无进展生存期，并大大降低肿瘤扩散至脑部的风险。
2016年9月，FDA授予 Alecensa 突破性疗法认定，用于治疗初治晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者。ALEX III期研究结果已在2017年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同步刊登于《新英格兰医学杂志》。随后，美国国立综合癌症网络（NCCN）肺癌临床治疗指南建议将Alecensa作为ALK阳性转移性NSCLC的一线治疗药物（类别1，首选药物）。
佐博伏（vemurafenib）获 FDA 批准，用于治疗 BRAF-V600 突变的 Erdheim-Chester 病（ECD），成为首个经 FDA 批准用于治疗 ECD 的疗法。
ECD 是一种罕见血癌，会使人体内的组织细胞（一种白细胞）异常增多，多余的组织细胞可导致肿瘤侵入身体的多个器官和组织。
此次获批基于 VE-BASKET II 期研究的数据。这一篮式研究使用了一种创新的临床试验设计模式，根据相同的基因类型招募不同疾病的患者。VE-BASKET研究包含 22 例 BRAF-V600 突变阳性的 ECD 患者，研究结果显示，经佐博伏治疗的患者的 ORR 达到54.5%。2
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示：
FDA 的这一决定意味着 ECD 患者首次迎来经 FDA 批准的治疗选择。罗氏致力于寻找新的疗法，解决尚未得到满足的医疗需求。我们非常高兴这一创新的临床试验能够证实佐博伏对这一罕见疾病的疗效。
此前，针对 BRAF V600 突变的 ECD 这一适应症，FDA 曾授予佐博伏优先审评资格和突破性疗法认定。2011年，佐博伏单一疗法被批准用于治疗 BRAF V600 突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤。
参考资料：
1. Food and Drug Administration. Alecensa Prescribing Information.
2. Hyman DM, Puzanov I, Subbiah V, et al. Vemurafenib in multiple nonmelanoma cancers with BRAF V600 mutations. N Engl J Med. 2015;373:726-36.
