媒体聚焦｜全球“突破性疗法”将在中国落地 复星医药领衔
编者按
昨日，“DeepTech深科技”发布报道，对CAR-T疗法这一创新肿瘤疗法的进展、前景及在中国的未来发展进行了深入解析，并表示，中国癌症患者对CAR-T产品有极大需求，今年1月复星医药与全球领先的生物技术公司Kite Pharma合作共同设立合营公司，进入细胞免疫疗法第一梯队，引进全球领先癌症治疗技术在中国落地。
“DeepTech深科技”是与麻省理工科技评论官方独家合作的一个新科技内容品牌，专注于关注科学发现、科技创新、深科技应用创新等方面。今天，小编转载该文与大家分享。
2017年无疑是CAR-T疗法的元年，CAR-T 疗法在临床数据上的卓越效果向全世界证明了其价值，而在这一年，我们也有幸见证到史上首款 CAR-T 疗法的问世。
8月30日，美国 FDA 正式批准诺华公司突破性 CAR-T 疗法 Kymriah 上市。Kymriah 成为 FDA 批准的首个 CAR-T 疗法，也是 FDA 批准的第一个免疫细胞药物。至此，CAR-T 疗法进入了一个全新的历史阶段。
人们已经看到了癌症将被治愈的希望之光，而 FDA 的首张上市通行证花落诺华，同样加速了业内公司激烈的竞争态势。当国外的 CAR-T 疗法大放异彩的时候，国内的癌症患者也对这些产品有极大的需求，要知道，中国的癌症患者的数量大概是美国患者的 4 倍。
在中国，中国领先的医疗健康产业集团复星医药已大步跨入细胞疗法领域。今年 1 月 ，复星医药与全球领先的生物技术公司 Kite Pharma （下文简称“凯特”）就共同设立中外合作经营企业达成共识。
同年 4 月，由复星医药及凯特分别持股 50% 的复星凯特生物科技有限公司（以下简称“复星凯特”）完成设立。该笔交易也使得复星医药进入细胞免疫疗法第一梯队。
作为全球 CAR-T 研究的领军企业，凯特药业曾入选 2017 年度的“《麻省理工科技评论》本年度全球 50 大最聪明公司”，在榜单上位列第 7 名，上榜的关键词则是“39%——严重的淋巴癌者，在接受过一次凯特药物的治疗之后的 6 个月没有任何复发迹象的研究参与者比例”。
另一个好消息是，作为全球 CAR-T 研究的领军企业，凯特的 CAR-T 治疗产品 KTE-C19 很可能于今年下半年获批，成为全球第二个上市的 CAR-T 药物，且为第一款治疗复发难治非霍奇金淋巴瘤适应症的 CAR-T 药物。
而复星凯特已经获了 KTE-C19 的中国商业化权利（根据本次合作约定，包括中国大陆、香港及澳门），将为中国的淋巴癌患者带来全球领先的治疗手段。除此之外，复星凯特同样持有 Kite Pharma 后续两个产品（KITE-439、KITE-718）授权许可的优先选择权。
全球涌现的并购与合作
今年8月，复星医药和凯特的合作迎来一个小插曲：28日，美国制药巨头吉利德以119亿美元现金收购凯特。本来，按照 CAR-T 疗法的市场热度，制药公司为其“一掷千金”应该并不稀罕，但不少制药巨头更多偏向于以合作的形式进军 CAR-T 领域，吉利德如此干脆地以119亿美元现金收购凯特，确实有让人感到惊喜和意外。
复星凯特CEO王立群，毕业于中国科学技术大学，获得美国巴尔的摩马里兰大学分子生物学博士学位，辛辛那提萨维尔大学MBA。加入复星凯特前在西比曼生物科技担任COO
CAR-T确实是一个划时代的产品，一定会被资本或者其他大公司看中。吉利德抢先一步，其实不光是看好凯特的首个产品，也是对凯特整个研发管线后续各种产品的一种信心，是对它整个研发方向跟技术平台的一种认可。
而凯特在内部宣布该消息的当天立刻召开了全体员工大会，吉利德的 CEO 也出席了，复星凯特同样有代表参加，当时就有人问此次并购对复星凯特的影响，吉利德 CEO 明确表示不会对复星凯特有任何负面影响，并表示吉利德也需要像复星这样的既了解当地文化又懂当地市场的中国合作伙伴。
吉利德看好凯特后期发展的空间，从这一点来看，他们无疑会保持凯特的独立运作，这就意味着复星和凯特的合作不会有太大改变。
目前，凯特拥有 CAR-T 和 TCRT 两大技术平台。复星凯特引进的 KTE-C19 产品是以 CD19 为靶点的 CAR-T 产品，CD19 是目前免疫细胞治疗技术开发最为成熟的靶点，主要用于 B 细胞淋巴瘤及白血病的治疗。
KTE-C19 已经完成了关键性的 II 期注册临床试验。其临床试验结果显示，KTE-C19 大幅提升了复发/难治性淋巴瘤患者的完全缓解率，相比较常规挽救性治疗手段，完全缓解率从 8% 提高到了 39%。其中最早使用该治疗的患者，完全缓解的持续时间目前达到了 22 个月，且处于持续缓解状态，接近治愈。
复星医药通过和凯特在国内合作，获得了 KTE-C19 及后续产品在中国的相关权益，也迈入了全球免疫细胞研究的最前沿战场。
“突破性疗法”面市之艰辛
无论从 CAR-T 的研发创新还是临床研究数量上，在全球范围内中国都仅次于美国。尽管目前 CAR-T 产品仍没有一家企业在中国申报, 但我们看到，中国对于细胞免疫疗法正采取加快推进的政策态度，而不再是以往的观望和保留。2016年12月16日，国家食品药品监督管理总局药品审评中心就对外发布了关于《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）的通知，根据征求意见稿，细胞制品未来将按药品评审原则进行管理。
这是 CAR-T 技术从学术迈向产业化转移的关键一步，但是这并不意味着研发结束，CAR-T 作为一种个体化的活细胞产品，其制备流程的复杂和困难程度是显而易见的：首先需要从每位患者体内抽取细胞，接下来是输送到合格的生产基地进行基因工程改造，随后送回患者所在医院，经过改造后的细胞再回输患者体内，之后，医院还得对回输后各种可能的不良反应进行严密监控……
‘CAR-T 作为一个药品进行开发的背后异常艰辛，无论是技术上的难度、质量控制还是工艺流程，这都是相当花钱和花时间的’王立群说，‘虽然我们目前还不能很确定首款产品在中国上市的具体日期，但我们先尽快做临床，并要想方设法尽快在中国生产出合格的、跟凯特一样的产品。’
“天价”疗法？
“治愈”通常不是肿瘤学家们常用的词，以往他们最乐观的说法也就是“缓解”，因为大多数癌症治疗基本难以达到他们早期的承诺。但 CAR-T 细胞免疫疗法和大多数的癌症治疗方法不一样，这种革命性癌症疗法确实有着让肿瘤病人治愈的可能。而对于广大癌症患者来说，价格的大山在一定程度上挡住了这种疗法可能为他们带来的曙光。
《华尔街日报》对诺华 Kymriah 定价争议的报道
但事实上，这个价格也显著低于很多分析师所预测的 60万-75万美元。毕竟，对于经历了十年增长乏力的制药业来说，这一“天价”方案无疑能催生了新的际遇：据 Coherent Market Insights 分析，CAR-T 疗法预计在 2028 年全球市场规模将达到 85 亿美元，未来的市场空间预计在 350 亿美元-1000 亿美元之间。
不过，许多业内人士并不认为这样的定价不合理，王立群就是其中一位。据他介绍，在癌症治疗手段上，比如说免疫检查点抑制剂的，一年下来花费也要二三十万，联合治疗的话价格还会更高，还不一定能治愈，而 CAR-T 实际上是很有可能终身治愈的。他也承认，CAR-T 疗法的价格目前仍有较大的压缩空间。一旦可以实行工业化生产，细胞免疫疗法的费用无疑会大大降低。另外，随着 CAR-T 领域玩家越来越多，竞争同样会催使全世界的运营者探寻一种更合理、更高效和成本可控的细胞生产条件。这一类成本极高的新兴产品，究竟如何合理定价以从而实现患者与公司的双赢，同样也是全球相关公司正在头疼的问题。
而对于复星凯特的第一款产品的定价，王立群透露，复星凯特将结合中国市场的情况给出一个合理的价格。“这个价格未来 5 到 10 年是有可能下降的”，王立群笃定地说。
除了价格上的讨论外，有一种说法也随着 CAR-T 的走红而甚嚣尘上，那就是 CAR-T 将横扫抗肿瘤技术领域，取代几乎所有传统的癌症治疗手段。对于这种说法，王立群并不认同：“CAR-T 永远不会‘一家独大’。在肿瘤治疗的某些领域，这种技术可能是最优解，但不是所有的肿瘤都适合用细胞治疗来做。化疗、抗体药、细胞治疗作为肿瘤治疗的三个主要手段会共存很长一段时间。”
