10年催生28个一类新药，我国“重大新药创制”进入冲刺阶段

“中国老百姓为什么看病贵，原因就在于我国95%的专利药、95%的医疗设备被国外公司垄断。”提及新药创制的重要性，专项办主任、国家卫生计生委科教司司长秦怀金曾这样感叹。但新药专项实施10年来，情况正在逐步改善。

“10年来，新药专项共部署项目(课题)1641项，投入中央财政资金143亿元，新药专项支持的94个品种获得新药证书，其中28个为首次上市的一类新药。”国家卫生计生委副主任曾益新近日公布了新药专项实施以来取得的成绩：自2008年实施以来，新药专项在促进创新药研发与医药产业跨越式发展、填补国家战略空白方面成绩斐然，催生的一类新药数量是专项实施前的5倍。这些新药在恶性肿瘤、重大病毒感染性疾病、自身免疫性疾病等10类重大疾病治疗领域有着填补临床空白、实现进口替代的作用，缓解了群众看病贵、用药难问题。

贝达药业研发上市的盐酸埃克替尼(凯美纳)，是新药专项支持的最为人乐道的产品之一。它是我国首个拥有自主知识产权的肺癌小分子靶向抗癌药，打破了国外药品在此领域的垄断，迫使进口药在专利到期前提早降价。凯美纳获批为EGFR突变阳性肺小细胞癌(NSCLC)的一线治疗用药后，将患者的日治疗费用从550元左右降到了390元。中国医药创新促进会“重大新药创制”科技重大专项绩效评估报告显示，在评估期内，凯美纳反超进口药特罗凯和易瑞沙，在NSCLC治疗药物市场以38.79%的市场份额雄踞榜首;截至2015年底，凯美纳的累计销售额达到24.58亿元。而据贝达药业最新数据，2016年凯美纳实现营收10.35亿元，销量同比增长31.46%。

新药专项支持的生物药在治疗领域均有突破，其中翘楚EV71型灭活疫苗于2015年底在我国获批、全球首发。临床试验证明，EV71型灭活疫苗对受试者的保护率达到97.3%，能有效降低手足口病的发病率和病死率，是国产疫苗由“中国制造”向“中国创造”转变的里程碑式产品。北京市疾控中心副主任庞星火表示，得益于该疫苗的使用，今年上半年，北京市共报告手足口病病例4652例，较去年同期下降55.77%，无死亡病例报告。

新药专项也改善了老百姓用药贵状况。深圳微芯的西达本胺(爱普沙)是全球首个治疗外周T细胞淋巴瘤的口服药物，其上市后的价格仅为国外同类药物月治疗费用的1/10；恒瑞医药研发的甲磺酸阿帕替尼(艾坦)，是全球首个治疗晚期胃癌的小分子抗血管生成靶向药物，上市后的价格仅为国外同类药物的1/5；中国医学科学院医学生物学研究所研制的Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗埃必维，打破了发达国家对脊髓灰质炎灭活疫苗的生产技术垄断，迫使进口野毒Salk株脊髓灰质炎灭活疫苗在我国的销售价格从每剂198元降至40元以下。此外，新药专项支持的恩替卡韦、伊马替尼等产品，均实现了进口替代。

“我国已有16个制剂品种在欧美等发达经济体上市，拉莫三嗪控释片在美国市场份额超过60%，乙脑减毒活疫苗进入了联合国采购清单。” 曾益新亮出新药专项的国际“战绩”。

圆梦诺贝尔奖的青蒿素，是我国上世纪多部门成功合作的典范。新药专项延续了青蒿素的研发经验。“政策协调在新药研发中的作用不可忽视。”专项办负责人说，新药专项实施以来，专项办与国家食品药品监管总局(CFDA)、国家发展改革委以及人社部等多部门协调，为新药专项支持产品快速上市疏通渠道。

2016年2月，CFDA发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，优先审评制度正式落地。截至今年7月，已有200余种药品进入优先审评审批程序，一批创新药和临床急需药借此加速上市。事实上，在此之前，专项办和CFDA便为新药专项中的创新药和临床急需药打造了优先审评通道。“经专家评审推荐，我们协调开通优先审评通道，对专项支持的创新性强、临床急需药品开展优先审评，凯美纳就是首个通过此通道获批的新药。”上述负责人说。在药品审评审批改革之后，这一通道直接并入“绿色通道”，新药专项的支持成为药品准入的条件之一，“基本每年都有新药出来，今年杭州歌礼仿制的丙肝治疗药物丹诺瑞韦和南京前沿的长效抗艾滋病药物已进入‘绿色通道’，有望今年上市。”

此外，CFDA还为新药研发与国际接轨创造良好条件。如发文鼓励境外未上市新药在境内外同步开展临床试验，缩短新药境内外上市时间;有条件加入国际人用药品注册技术协会(ICH)，中国制药行业将实施国际最高标准。新药专项技术总师、中国工程院院士桑国卫说：“中国药企与外企站在了同一起跑线上。”

新药进入招标采购，也彰显了多部门的支持。在公立医疗机构药品集中招标采购中，获得新药专项支持被列入技术加分项，在各省招标采购文件中均有体现。得益于新药专项的推进，在2017版医保目录中，从2008年到2014年新药专项支持的上市新药都拿到了入场券，而在此之前，国家卫生计生委管理的新农合已纳入专项支持的创新产品。目前，专项办正着力推进新药专项支持产品进入基药目录。相关人员表示：“进入基药目录的前提是药价降到合理的范畴，而创新药价格相对较高，这一过程可能需要一段时间。但如果能够进入，对于新药专项支持产品的市场推广和销售将起到巨大的激励作用。”

此外，专项办还与国家卫生计生委及地方政府协调，推动新药专项支持的产品扩大产能。如借助国家对生物产业等战略性新兴产业的扶持政策，国家发展改革委对部分新药专项承担企业进行扶持补贴。Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗便是受益项目之一，相关企业不仅得到了8000万元的资金扶持，而且获得了低息贷款，得以扩大产能，保证疫苗供应。

在专利法的修订中，相关部门也积极为创新药争取权益，努力为企业争取良好的政策环境。“一方面，我们希望能在修订的法案和后续执行细则中加强药品专利保护，以此鼓励大家的创新积极性;另一方面，我们希望在专利法中增添新药抢仿、专利池等制度设计，以便于我国企业在与外国药企接触时，能合理利用法律武器和贸易规则，进行谈判与合作。” 专项办负责人传达出创新药物研发和仿制药生产企业的共同诉求。

日前印发的《重大新药创制科技重大专项2018年度课题申报指南》称，“2018年是专项‘十三五’期间的重要时段”，将“遴选优秀项目，查缺补漏、完善布局，同时立足长远，进行前瞻性部署”。这意味着新药专项已经进入冲刺阶段。

“接下来的几年，无论从项目申报、评审还是管理，我们都会比以前更加规范和高效。”上述负责人介绍，专项办正在多举措提升服务质量。从管理体制上，专项办正配合科技体制改革，优化重大专项的管理体制，从管理上响应国务院“放管服”号召，积极与国际接轨。据了解，专项办将逐渐缩短重大专项的管理体制层级，在明晰各层级职责的同时，实行决策、执行、监督分离的管理办法。“我们将一方面跟上游的科技部、财政部、国家发展改革委三部门衔接，进行战略规划，确定优先支持的研究方向并进行政策保障；另一方面，将对下游项目管理专业机构国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心进行业务指导，规范项目的申报、评选和验收工作;而对终端的课题承担单位，我们将加速从科研管理向创新服务转变，为科研人员和企业创造更好的内外部环境，从资金支持和政策保障上入手，让他们能更安心地做研发，加快成果产出。”该负责人说。

据介绍，为把财政支持用在“刀刃”上，专项办正在委托第三方对医药产业创新能力进行评估，试图建立国家新药创新能力评估体系。这个体系将进行横向和纵向比较，在横向与欧美日等研发强国比较，并通过纵览我国创新研发历史进程，定位我国目前新药创新能力所处的位置。“希望通过评估，查找我国在新药研发能力上的短板，明确重大专项应该重点支持哪些领域、哪些单位、哪些阶段，据此研究制定相关政策。”该负责人认为，这将有利于为牵头组织部门决策提供精准服务。

2018年无疑也是企业申报新药专项的最好时期。曾益新要求，“我们必须抓住今明两年任务部署的窗口期，严格依据国务院批准的‘十三五’专项实施计划，进一步聚焦2020年预期重大标志性成果。” 据了解，2017年和2018年是新药专项“十三五”任务部署的重要阶段。而在此之前，由于国家重大专项管理体制整体改革进程的调整和新药专项本身的计划部署，新药专项“十三五”的部署略有收缩。“‘十三五’的任务进程有点慢，但实际上我们在‘十三五’阶段的支持力度和资金投入是最大的。”专项办负责人介绍，2016年是对“十二五”期间项目的补充，部署的课题相对较少，2017年的项目目前尚未完成立项工作，2018年的项目理论上应该在2017年底确定，而2019年专项办将要开始对项目成果进行梳理和验收。据此他认为，中间的2018年在获取支持力度上“或是2020年前最大的一批了”。而曾益新近日透露，在新药专项方面，中央财政2018的投入将达到50亿元——这一数额已超过此前几年累计投入的1/3。

近日，2018年“重大新药创制”科技重大专项开始申报。申报指南明确，“十三五”期间要聚焦重点领域，实施重大项目，实现“突”的跨越。新药专项实施管理办公室负责人提醒企业：“2018年可能是专项支持力度最大的一年，申报单位要抓住机遇冲刺。”