Kite制药7月31日宣布，已经向欧洲药品管理局（EMA）提交了axicabtagene ciloleucel（KTE-C19）的上市申请，用于治疗不适合接受干细胞移植的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、转化型滤泡性淋巴瘤（TFL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）患者。

Kite是第一家向欧盟提交CAR-T疗法上市申请的制药公司。此外，KTE-C19也已经向FDA提交了上市申请，并在5月27日获得FDA的优先审评资格，PDUFA预定审批期限是2017年11月29日。

值得一提的是，欧盟在2016年3月正式实施“优先药物（PRIME）”资格认定，类似于FDA的突破性药物资格认定，当然，二者也有细微的差别（见：重磅 | 欧洲版“突破性药物”通道正式实施！）。KTE-C19正是第一批获得欧盟“优先药物”认定的4个药物之一（见：EMA公布首批“优先药物”名单：Biogen等4家公司入选）。根据优先药物的政策激励，KTE-C19也获得了EMA的加速审批资格。

Kite向欧盟提交KTE-C19的上市申请主要依据ZUMA-1研究的结果。在ZUMA-1研究中，患者接受一剂KTE-C19注射治疗后，客观缓解率达到82%。在8.7个月的中位随访时间内，44%的患者维持缓解，而且有39%为完全缓解。最常见的3级以上不良事件包括细胞因子释放综合征和神经毒性，上述不良事件均可逆转。

非霍奇金淋巴瘤是一种血液肿瘤，欧洲大约有9.3万例患者。DLBCL是NHL的一种亚型，病情进展迅速，虽然多数患者在初次治疗后可以获得和维持完全缓解，但通常会再次复发并且对初始疗法不再产生应答，因此临床预后极差。Kite预测大约有7800例DLBCL患者可以从CAR-T疗法中获益。

7月13日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10:0的投票结果一致推荐批准诺华CAR-T疗法Tisagenlecleucel（CTL-019）上市，用于治疗复发或难治性儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL）。FDA将在2017年10月3日前依据专家意见做出最终审批决定。

Kite制药CEO Arie Belldegrun表示：“KTE-C19在欧洲提交上市申请是CAR-T疗法开发史上的一个里程碑事件，我们将与CHMP和先进疗法委员会紧密沟通，尽快让这一个革命性的肿瘤治疗方法在欧洲上市。”

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