变性、转行、研发新药……她的字典中没有寻常路
▎药明康德/报道
孔子说：“三十而立，四十而不惑。”对于马丁·罗斯布拉特（Martin Rothblatt）博士来说，他的40岁是人生的分水岭。以男儿身降临这个世界的他，在那年接受了变性手术，并改名为马蒂娜（Martine）；同年，她开始投身生物技术与医疗行业，并随后打造了知名医药企业United Therapeutics。
▲马蒂娜·罗斯布拉特（Martine Rothblatt）博士（图片来源：Huffington Post）
我们无从得知马蒂娜在做出第一个决定时，内心曾历经的思考。但我们知道她做出第二个转变的理由——她的女儿。
从卫星专家到医药新兵
有一点可以肯定，马蒂娜曾经对医药行业并不感冒。自童年起就热爱太空科幻的她，在大学里修的是通讯专业，研究如何利用通讯卫星将全球连为一体。随后，她又获得了MBA与法学博士学位，并在NASA、美国国家科学院（NAS）等科研机构工作。1986年，她担任GeoStar公司首席执行官，推进GPS导航系统；随后，她又创立了“天狼星卫星广播公司”（Sirius Satellite Radio），并担任总裁兼首席执行官。2016年，这家公司的频道订阅人数超过了3000万。
正当马蒂娜在卫星通讯领域取得巨大成功时，意外悄然而至。1990年，她的女儿珍妮丝（Jenesis）突然出现了异常——只有6岁的她开始变得气喘吁吁，嘴唇也会突然变蓝。据马蒂娜回忆，“她甚至无法爬上楼梯，回到她在楼上的卧室。”很快，珍妮丝住进了美国华盛顿的国家儿童医护中心（Children's National Medical Center）重症监护室。
心急如焚的马蒂娜带她看了周围能找到的最好的医生。几个月后，医生做出了诊断——珍妮丝患有肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension ，PAH），一种由心脏和肺部之间动脉损伤引起的罕见疾病，这种疾病往往是致命的，大多数患者会在两年内死亡。
▲马蒂娜（中）和妻子（左）、女儿（右）（图片来源：Washington Post）
“一家医院的儿童心血管科总负责人告诉我们，他推荐进行肺部移植，但让我们不要抱有任何希望。能够用于移植的肺本来就很少，何况还是儿童的肺。他还说，他见过的所有罹患这种疾病的病人，后来都死了。” 马蒂娜说。她虽然是一名卫星专家，但对医药一窍不通。这让她觉得自己很没用。
在珍妮丝住院期间，每一个女儿沉沉睡去的深夜，马蒂娜都会前往医院的图书馆，寻找任何与肺动脉高压相关的资料。在大学里，她没有上过一门和生物有关的课程，所以她不得不从本科生物教材入手，慢慢过渡到医学教材，再慢慢过渡到前沿期刊的研究论文。在珍妮丝出院后，她们还定期前往美国国立卫生研究院（NIH）和国会图书馆（Library of Congress）学习。
“一个正准备成为女人的父亲，和一个生着致命疾病的女儿，并肩坐在国会图书馆阅读关于肺部疾病的科学杂志文章，真是个奇怪的组合。”一篇报道中这样写道。
不懈的努力让马蒂娜迅速掌握了肺动脉高压领域的知识。她看明白了肺动脉高压背后的机理，并乐观地相信，这种疾病是可以被治愈的。
▲正常（左）和PAH（右）心肺（图片来源：《Circulation Research》）
在希望面前，马蒂娜下决心离开了熟悉的卫星领域，寻找治疗方法。她出售了“天狼星”公司的股份，用300万美元创立了一个科研基金，计划为全世界的科研人员提供经费，研发治疗肺动脉高压的药物。
然而现实为她的热情浇上了一盆冷水。三年过去了，她一无所获。
“马蒂娜，我们很感激你为我们提供的经费，但我们恐怕无法及时找到拯救你女儿性命的疗法”，一名接受马蒂娜资助的医生这样说道。但这名医生也同样建议，葛兰素威康（Glaxo Wellcome）公司有一款在研药物，有望能治疗肺动脉高压。有运营公司经验的马蒂娜，也许能将它转化成可行的药物。
马蒂娜二话不说，敲响了葛兰素威康公司的大门。
“价值连城的粉末”
然而这名医生只说对了一半。在当时的一番并购后，葛兰素威康对于新药研发的战略非常谨慎，罕见病与孤儿药并非当时的研发重点。在马蒂娜看来，她能据此说服葛兰素威康公司的人，将这款被束之高阁的在研药物许可给她进行研发。
“他们连续三次将我拒之门外”，马蒂娜笑着回忆起当时的经历。换位思考，这也非常容易理解。如果一名毫无医药研发背景的通讯卫星专家要求获得一款药物的研发许可，无论是多么有企业家精神的药业的管理人员，都会说不。马蒂娜并没有失去耐心。相反，她招募了一支研发的小团队，用以证明她的能力与决心，而这也说服了葛兰素威康。最终，双方达成协议，马蒂娜以一张25000美元的支票，以及未来收入的10%，获得了这款在研药物的全球许可。
“我们对你女儿的经历感到非常抱歉，但我们也要提醒你，这可能是在浪费你的时间。”在马蒂娜获得许可的同时，有人善意地说道。
“感谢你们的提醒，请问你们能把这款治疗珍妮丝的药物给我吗？”马蒂娜问道。
“马蒂娜，这可不是什么能治疗珍妮丝的药物，”对方回答道：“这款药物只在老鼠上试验过，你千万别把它直接用在人身上。”
马蒂娜静静看着对方递来的密封塑料袋中的一小堆粉末，畅想着它的未来。
幸运女神眷顾了马蒂娜。进一步的研究确认，这款药物是前列环素（prostacyclin）的类似物，有让肺部和全身的动脉血管舒张的作用。经历了两次失败的尝试后，它在2002年获得了美国FDA的批准上市，治疗肺动脉高压。随着人们对这种疾病认识的不断加深，这款药物收获了巨大的成功。
▲2002年获批的PAH药物分子treprostinil（图片来源：维基百科）
从销售额看，它是一款“重磅药物”，但马蒂娜认为金钱不是重点。关键在于，珍妮丝和像她一样的肺动脉高压病人，有了生命的希望。《福布斯》的一则报道则认为，药物的可及性彻底改变了肺动脉高压的治疗历史。在珍妮丝发病时，美国只有75名治疗这种疾病的专家。但随着药物的普及，现在全美能治疗这种罕见病的医生，已经增加到了10000名。尽管此类药物只能“治标”而无法“治本”，但它已足够让患者延长寿命，并改善他们的生活质量。
珍妮丝6岁时，许多肺动脉高压的患者在经诊后活不过两年。如今，珍妮丝已经33岁了。她加入了父亲的公司，想要帮助更多像她一样的肺动脉高压患者。
▲从公司的官网可以看出，马蒂娜并不走寻常路（图片来源：United Therapeutics）
后记
马蒂娜知道，想要治愈肺动脉高压的唯一方法，就是进行肺移植。然而和几十年前相比，可移植的肺部的稀缺依然没有得到显著改观。因此，她正与科学狂人克莱格·文特（Craig Venter）博士一道，制造不会被人体排异的肺部。他们的初步计划是通过遗传修饰的方法，改造猪的基因组，以此用猪的肺部进行移植。这样一来，肺的数量就不再是一个瓶颈。
马蒂娜非常喜欢一句话——“找到人们漠不关心的走廊，然后拼命跑下去”。我们期待这名不走寻常路的女性，能在未来给世界带来更多惊喜。
参考资料：
[1] From Satellites To Pharmaceuticals
[2] The Trans-Everything CEO
[3] United Therapeutics官方网站
[4] Martine Rothblatt: My daughter, my wife, our robot, and the quest for immortality – TED
[5] 维基百科 - Martine Rothblatt
