【两会代表说】丁列明：研发孤儿药，要调动国内企业的积极性
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在2017年的两会上，全国人大代表、浙江贝达药业董事长丁列明在接受米内网记者采访时谈到，党中央和国务院已经高度关注到罕见病患者的用药问题，但还需要出台和落地一系列行之有效的政策措施。
全国人大代表、浙江贝达药业董事长丁列明
每年2月的最后一天是“国际罕见病日”，根据世界卫生组织(WHO)的相关定义，全球范围来看，患病人数占总人口数的0.65‰～1‰的疾病统称为罕见病，目前经确认的罕见病近7000种，约有80%的罕见病是由遗传缺陷所致。
为了让罕见病患者得到全社会的关注，一些发达国家和地区已经立法。1983年美国国会通过《孤儿药法案》，美国成为最早为罕见病立法的国家;1993年，日本依据《药事法》建立《罕见病用药管理条例》;1999年，欧盟制定《孤儿药法规》，提出罕见病患者应该得到与其他疾病患者同样质量的治疗。
2017年2月25日，我国首本以临床实例为主的罕见病专著《可治性罕见病》出版，由上海市罕见病防治基金会联合国内各个领域的112名专家，历时一年多编写完成。
近年来，不少医药领域的全国人大代表和政协委员都在积极呼吁，国家应通过立法支持和鼓励孤儿药的研发。在2017年的两会上，全国人大代表、浙江贝达药业董事长丁列明在接受米内网记者采访时谈到，今年2月，国务院办公厅印发的《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》中指出，“探索按罕见病、儿童、老年人、急(抢)救用药及中医药(经典方)等分类审评审批，保障儿童、老年人等人群和重大疾病防治用药需求”，表明党中央和国务院已经高度关注到罕见病患者的用药问题，但是我们还需要出台和落地一系列行之有效的政策措施。
“尽快制定国家罕见病定义和目录，出台相应的孤儿药法律法规，并设立孤儿药研发管理机构，通过国家科技专项加大对孤儿药研发的资金支持，孤儿药研发相关费用采取50%的税收优惠政策。”丁列明介绍说，我国目前孤儿药的研发几乎处于空白阶段，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。我国的罕见病患者已成为一个亟待社会关注的弱势群体，罕见病患者的用药已经成为我国重大的民生问题。
有数据表明，在新药研发中，临床试验开支庞大，而对于罕见病患者来说，本来患者群就不多，因此所需的临床试验人数也是一个很困扰药品研发机构的难题。国外一些发达国家从政策层面扶持孤儿药的研发、生产和上市，政府提供孤儿药研发的科研资助，科研过程中免费提供咨询帮助，降低对企业的税收金额。如美国FDA下设孤儿药研发办公室，负责批准是否给予基金资助，基金可提供给制药企业或学术机构，资助临床I期~III期试验过程。而日本对孤儿药的支持体现在研发的全过程，从临床前试验到临床试验，均可享受基金支持。
“在新药审批阶段，为孤儿药审批开通绿色审评通道，孤儿药临床试验建议采取备案制。”丁列明提到，由于孤儿药单体市场需求少、研发成本高等原因，单纯依靠企业和市场机制将很难解决这个问题，需要政府从政策层面加以引导，加大对孤儿药研发的支持，鼓励国内科研机构和企业对罕见病和孤儿药的研究和开发。
丁列明介绍说，美国政府自1983年颁布《孤儿药法案》以后，建立了以资格认定为基础的孤儿药研发激励机制，即首先由政府机构认定研发的药物为孤儿药，当被认定为孤儿药之后即可享受一系列的激励政策，包括研发经费资助、开通绿色注册审批通道、减免审评费用、税收减免、市场独占权、医保报销支持等。该法案的出台极大地推动了美国孤儿药的研发，截至2015年3月，美国FDA共认定3345个孤儿药，批准孤儿药488个。
“市场准入方面，对孤儿药的销售采取直销模式，由生产厂家直接销售给医疗机构，不必通过药品集中招标采购，减少流通环节。同时为孤儿药设立专门的医保报销目录，建立由医保基金、患者和第三方资助的费用共付机制，孤儿药上市后直接进入报销目录。并且要在现有专利保护的基础上，针对孤儿药再设立适当的市场独占期。” 丁列明说，当前，中国经历三十多年的改革开放，已经跃升为全球第二大经济体，国家经济实力大增，我们现在有能力也有必要帮助罕见病患者，解决他们的用药需求。
据米内网记者了解，目前国内罕见病患者的医疗费用主要是按照现有医保报销政策享受相应的补偿待遇。由于筹资水平的限制，只能由各地通过地方医保(新农合)基金支付能力等实际情况确定相应的保障范围，使得大多数罕见病患者所需要的许多特殊药物和诊疗项目未能纳入报销范围。
“目前，我国的药品供应保障制度政策体系是基于常见病、多发病体系来设计的，尚未有针对性和系统性地出台专门罕见病用药研发、定价、报销和人才培养等各方面的激励政策。”丁列明强调说，希望在国家的大力支持下，在国内营造优越的孤儿药研发政策环境，调动国内企业对孤儿药研发的积极性，为国内罕见病患者提供吃得起的好药，拯救和改善罕见病患者的生命和生存质量。
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