政策利好监管缺位 干细胞产业化频频遇阻

“我们已在重点省份布局了区域细胞制备中心。未来几年完成基础平台搭建，用IT技术连接所有细胞制备中心，形成全国网络，通过规模化把细胞制备成本降下来。”在2016中国转化医学大会上，北科生物总裁刘沐芸向21世纪经济报道透露。

干细胞是被看作继药物治疗、手术治疗外的另一种疾病治疗方法，有望引领再生医学革命。2005年在深圳成立的北科生物是干细胞治疗技术的首批受益者之一。

但国内干细胞产业还没开始爆发就在四年前叫停。今年五月，魏则西事件促使国家卫计委紧急叫停免疫细胞技术的临床应用，使得转型免疫细胞治疗的干细胞企业再次营收承压。

与之相反，国内干细胞产业的利好政策频出。近日，国家科技管理信息系统公共服务平台发布的《2017年度项目申报指南建议》，“干细胞及转化研究”重点专项名列其中。国际上也并未叫停干细胞临床应用，据记者不完全统计，目前已获批准的干细胞产品达11个。

高特佳投资集团执行合伙人王海蛟指出：“很多干细胞治疗技术还没有达到产业化水平。另外管理规范依旧缺失，国内以药品还是以临床技术的方式来监管，现在还不明确。”

产业化频受阻

“我们从2000年开始资助国内干细胞科研小组，后来成立北科，最初的定位是通过规模化生产、制备，把干细胞治疗技术应用到临床难治疾病。”刘沐芸回忆。

成立之初，北科生物通过与医疗机构合作共建的形式，向临床提供脐带间充质干细胞，建立了个体化干细胞技术的临床转化网络。

后来，采用北科生物干细胞治疗的病人多达6000多例，涉及病种超过90多种，包括多发性硬化、肌营养不良、系统性红斑狼疮等。“寻找干细胞科技的前沿，不在剑桥不在斯坦福也不在新加坡，而是在中国深圳。”2006年3月，美国《商业周刊》如此评价北科生物在干细胞研究领域可能造成的影响。

此时正逢全球干细胞产业加速起步。2009年美国总统奥巴马上台后，立即解禁了关于胚胎干细胞研究的禁令。同年3月，中国卫生部出台《医疗技术临床应用管理办法》，将自体干细胞、异基因干细胞移植技术纳入第三类医疗技术管理。

好景不长，由于缺乏系统性的监管体系，干细胞在我国长期处于混乱状态，治疗效果参差不齐，不少机构将干细胞功能过分夸大，甚至过度收费牟利。

刘沐芸告诉记者：“国内从事干细胞的企业数量很多。但干细胞治疗效果跟生产制备工艺息息相关，治疗的安全性和有效性取决于细胞的来源、生产、成品质量检验等，细胞的纯度、数量和活性等不同都会影响最终效果。”

重重乱象下，2012年7月，原卫生部叫停了在治疗和临床试验中，试用任何未经批准使用的干细胞，并停止接受新的干细胞项目申请。转型，成了众多干细胞企业面临的难题。记者了解，干细胞存储和免疫细胞治疗是企业转型的两大方向。

干细胞产业链分为上游存储，中游制剂开发，下游治疗应用。上游存储的竞争早已刺刀见红般激烈，包括中源协和、冠昊生物、开能环保、香雪制药等都在各地跑马圈地建细胞库。合一康相关负责人坦言：“存储的毛利率最高可到70%，不规范的细胞库投资成本仅有百万级。”

另外，干细胞存储一直游走在准入资质的灰色边缘。卫生部印发《脐带血造血干细胞库管理办法》（试行），规定脐带血造血干细胞公共库的性质为禁止以营利为目的公益库。此后，卫生部只给7个省份发放了脐带血库牌照。

而免疫细胞治疗这一“出路”则在今年中断。2016年5月4日，国家卫计委叫停免疫细胞临床应用。

记者翻阅中源协和此前1.187亿收购北科生物13%股权时披露的公告，深圳北科公司在以干细胞治疗为主的业务年度内，2010年度实现销售收入1.33亿元、2011年度实现销售收入1.48亿元。

2012年起，“北科生物将主要业务向国家政策允许的个体干细胞存储及免疫细胞治疗的业务转型，现已取得了一定的成果。”一年前，北科生物的“深圳综合细胞库”和“深圳（北科）区域细胞制备中心”正式挂牌。

刘沐芸告诉记者，北科生物的免疫细胞治疗业务已经暂停，干细胞存储则是取得地区发改委下发的牌照，“我们不存脐带血造血干细胞，我们就存脐带、胎盘的间充质干细胞，根据个人的用途需求，可以捐也可以付费存储。”

监管何去何从？

在深圳试点示范后，北科生物先后进入贵州贵阳、江西南昌、新疆乌鲁木齐、广西玉林、江苏泰州、河北邯郸并获批复，建成了初具形态的“综合细胞库暨区域细胞制备中心国家网络”。

刘沐芸阐述了北科生物的新定位：“从技术本身转向行业共性的基础平台建设，现在是服务科研群体。细胞治疗的商业化生产一直是很大的障碍，现在也还没出现占据很大市场份额的企业，很零散、分散。”

在干细胞产品研发方面，北科生物的干细胞I类新药申报始终停滞。刘沐芸向记者透露：“2013年我们就完成了临床安全性和有效性评价，现在决定向美国FDA申报，这也是我们在美国设立公司和孵化器的原因。”

据不完全统计，目前国际上已获批准的干细胞产品包括美国FDA两例，韩国KFDA四例，欧洲EMA两例，澳洲TGA、加拿大Health Canada、印度各一例。

而中国市场何时放开，至今尚未有明确的时间表。

“过去国内在干细胞临床基础上不比国外差，叫停之前国内在临床上的应用比较广泛，临床样本更多。如果一直看不到出路的话，很多企业会减少项目的研发投入，最终影响产业化突破和进程。”王海蛟说。

 

记者在采访中了解到，目前业内较为认可的干细胞监管模式为“双轨制”，即根据产品的属性以“第三类医疗技术”或者“新药”的名义申报进入临床试验。

其中，“第三类医疗技术”主要针对自体成体干细胞、供受者一对一的异体成体干细胞，由卫计委负责管理；“新药”主要针对一供体对应两个以上受体的成体干细胞，由CFDA负责管理。

“最关键的是，叫停之后往哪个监管方向发展并没有明确，很多临床研究转化会比较被动，可能按照药品研发上市进行投入，最后却按照医疗技术来监管，”王海蛟告诉记者，“临床技术的监管方在卫计委和医院，对施展治疗的人依赖性比较强，标准化强度相对较弱。药品的监管流程更清晰，但数据量等要求更多，上市时间也比较长。”

文章来源：21世纪经济报道

 

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